Dopo una lesione spinale viene detto ai pazienti che non ci sono trattamenti per riparare il danno subito. Ad oggi si suggerisce ai medici di persuadere le persone a concentrarsi sulla loro riabilitazione piuttosto che sperare in una cura miracolosa…
Tuttavia sono stati fatti grandi progressi nella scienza della riparazione del midollo spinale e, sebbene una cura completa non sia ancora praticabile, si cominciano a proporre vari trattamenti per il miglioramento delle funzioni compromesse.
Questi nuovi trattamenti, appena usciti dal laboratorio e prima di poter giungere alla corsia ospedaliera, devono essere sottoposti a molti test, che vanno sotto il nome di trial clinico, per valutarne la sicurezza e l’efficacia. E’ una fase importantissima, infatti esiste il reale pericolo che trattamenti sperimentali introdotti in clinica senza un corretto trial possano rivelarsi inutili o perfino peggiori delle cure tradizionali.
L’interpretazione dei dati raccolti da un trial clinico è poi sorprendentemente difficile e delicata: molti di coloro che si sono sottoposti ad una cura sperimentale, avendo grandi aspettative sono indotti ad ingannare il proprio senso critico, testimoniando un apparente progresso anche quando non è oggettivamente verificabile.
Nei trial clinici questo rappresenta un grosso ostacolo tanto che i pazienti selezionati per il gruppo di controllo, quelle persone cioè che hanno ricevuto una terapia inefficace ed innocua (placebo) per essere termine di confronto, in genere riportano un miglioramento delle loro condizioni che può arrivare ad essere pari a quello riferito dai pazienti che invece hanno ricevuto il trattamento sperimentale attivo.
Una ulteriore complicazione nella valutazione di nuove cure viene dal fatto che alcuni pazienti, che inizialmente sono paralizzati, recuperano spontaneamente (in qualche misura o, in pochi fortunati casi, completamente) con una probabilità più alta nei primi tre mesi dall’evento lesivo e presente per un anno e oltre. Per questo, e soprattutto se il trattamento viene somministrato subito dopo il trauma, è molto difficile stabilire se il recupero in un soggetto sia spontaneo oppure da attribuirsi agli effetti della terapia.
Un buon trial clinico:
testerà un trattamento che è già stato sottoposto ad un’ampia ricerca sugli animali da laboratorio e che ha mostrato un risultato chiaro e ripetibile;
sarà stato attentamente progettato per confrontare il gruppo di pazienti che hanno ricevuto il trattamento sperimentale con il gruppo di coloro che non hanno ricevuto nessun trattamento o hanno ricevuto un placebo.
Trattamenti non testati:
può accadere che un trattamento senza un appropriato trial venga proposto ai pazienti di solito da medici che credono fortemente che esso funzioni. In assenza di un trial clinico che confronti gli effetti del trattamento con un gruppo di controllo con trattamento placebo, è quasi impossibile stabilire se il trattamento sia realmente efficace.
Sfortunatamente quando le persone sono alla disperata ricerca di una cura, si apre l’opportunità, per organizzazioni con pochi scrupoli, di offrire trattamenti non testati a chi è in grado di pagare. In realtà, non si dovrebbe mai pagare per nessuna procedura specificatamente collegata ad un trial clinico.
Si deve tener presente che creare nuovi trattamenti per le persone che hanno subito una lesione al midollo spinale è probabilmente una delle sfide più ardue che la medicina abbia mai affrontato.
Esiste solo una minima possibilità che un trattamento proposto senza un adeguato trial clinico funzioni ed è più probabile che si riveli inefficace o perfino dannoso.
Si raccomanda con forza di partecipare solo a trial clinici di trattamenti per cui è stata dimostrata una chiara prova di efficacia negli esperimenti condotti su animali da laboratorio.
Come è strutturato un trial clinico?
Una nuova cura per avere tutti i requisiti deve superate tre fasi.
La fase 1 deve verificare che il trattamento sia sicuro: un numero relativamente piccolo di pazienti, tra 20 e 80, riceve il trattamento a bassa dose per vedere se ci sono effetti collaterali.
La fase 2 verifica che il trattamento risulti realmente efficace confrontando i pazienti che hanno ricevuto il trattamento con un gruppo di controllo non trattato o trattato con placebo.
Se nella fase 2 il trattamento è risultato efficace allora è possibile procedere alla fase 3.
La fase 3: ad un numero più elevato di pazienti, e generalmente di molti ospedali diversi, viene somministrato o il trattamento attivo o un trattamento di controllo. Se il trattamento mostra evidenti risultati positivi senza seri effetti collaterali, allora ne verrà approvato l’uso clinico.
La caratteristica chiave dei trial clinici è il confronto tra il gruppo di pazienti che hanno ricevuto il trattamento attivo con il gruppo di controllo che non ha ricevuto nessun trattamento o un placebo.
Il solo tipo di trial in cui questa modalità non deve essere rispettata è quando la condizione dei pazienti è estremamente stabile (per esempio soggetti da 1 o più anni da una lesione spinale) e essi stessi agiscono come gruppo di controllo: si sottopongono al trattamento per vedere se le loro prestazioni possono migliorare.
Quando l’effetto del trattamento su di un gruppo sperimentale è stato confrontato con i risultati del gruppo di controllo bisogna accertarsi che le persone che fanno le valutazioni non sappiano quali pazienti hanno ricevuto il trattamento attivo o quello falso (detto anche cieco). In molti trial anche i pazienti ignorano a quale gruppo siano stati assegnati (questo tipo di trattamento cieco è difficile da riprodurre quando siano richiesti interventi chirurgici).
Prima di far parte di un trial si deve poter dare il proprio consenso consapevole.
Se un trattamento deve essere somministrato subito dopo l’evento lesivo qualche paziente può non essere pienamente cosciente ed allora il consenso deve venire dalla sua famiglia.
Non tutti i pazienti saranno adatti per tutti i trial. Alcuni trial avranno bisogno di pazienti con particolari tipi di lesione. Ogni trial ha i suoi criteri di selezione e se i pazienti sono troppo diversi uno dall’altro può essere impossibile valutare l’efficacia di un trattamento.
Dopo o durante un trattamento, ci saranno frequenti esami di controllo per cui sarà necessario frequentare un ospedale.
Questi esami possono includere un esame fisiatrico completo, l’esame del sangue e prove di abilità nell’esecuzione di azioni di vita quotidiana.
Non bisognerebbe pagare per queste visite.
Ci sono diverse possibilità per chiedere un consiglio prima di sottoporsi ad un trial clinico. Innanzitutto, ci sono ottimi siti internet gestiti da organizzazioni che fanno parte del ICCP.
Si può contattare direttamente tali organizzazioni e chiedere un consiglio.
Molte di queste sono composte da persone mielolese.
Secondariamente i pazienti possono riferirsi al proprio medico specialista o anche ai ricercatori nel campo delle lesioni spinali entrambi molto disponibili ad offrire un consiglio.
da me pubblicato sul n.19 El Cochecito febbraio 2008